Obiettivi: L’efficacia e la sicurezza a lungo termine di Elmiron (pentosan polisolfato sodico orale) nell’alleviare i sintomi ricorrenti della cistite interstiziale (IC) sono state studiate in uno studio a lungo termine e in aperto sull’uso da parte del medico.

Metodi: I pazienti con diagnosi di cistite interstiziale che soddisfacevano i criteri di ingresso allo studio hanno ricevuto spedizioni di Elmiron per 3 mesi alla dose di 100 mg 3 volte al giorno e per i periodi consecutivi di 3 mesi, a condizione che completassero e restituissero questionari sui sintomi della loro malattia, segnalassero eventuali eventi avversi e facessero raccogliere dati di laboratorio prima di ogni nuova spedizione. I pazienti erano tenuti ad acquistare il farmaco. Le risposte ai questionari hanno fornito i dati qui riportati. Diversi parametri sintomatici della malattia (miglioramento generale, miglioramento generale del dolore e dell’urgenza, frequenza urinaria e nicturia) sono stati registrati in questo modo e utilizzati per valutare l’efficacia.

Risultati: L’uso di Elmiron era correlato a miglioramenti in alcuni sintomi, e questi miglioramenti aumentavano con la durata del trattamento. Alcuni sintomi sono stati migliorati entro 5 mesi, anche se la maggior parte ha continuato a mostrare miglioramenti sia nella valutazione della gravità che nella percentuale dei rispondenti positivi nel corso di 1 o 2 anni. Le popolazioni di pazienti che hanno ricevuto un trattamento esteso, alcuni per > 90 mesi, non hanno mostrato ulteriori miglioramenti o peggioramenti nei valori dei sintomi. Il 46% dei pazienti ha abbandonato lo studio entro i primi 3 mesi di trattamento con Elmiron. La frequenza degli eventi avversi era < 4%. Gli eventi avversi più notevoli erano alopecia reversibile, diarrea, nausea, mal di testa e rash.

Conclusioni: Elmiron sembra essere un trattamento efficace a lungo termine per ridurre una costellazione di sintomi debilitanti associati alla cistite interstiziale in alcuni pazienti. I pazienti con una risposta positiva a Elmiron sembrano mantenere questa risposta nel tempo.