Nonostante i risultati preclinici positivi, circa il 30% dei candidati farmaci fallisce gli studi clinici sull’uomo a causa di effetti collaterali avversi. Un ulteriore 60% non produce l’effetto desiderato.

I test in vivo, specialmente negli studi clinici, sono un aspetto vitale della ricerca medica in generale. Gli studi in vivo forniscono informazioni preziose sugli effetti di una particolare sostanza o sulla progressione della malattia in un intero organismo vivente.

I principali tipi di test in vivo sono gli studi sugli animali e gli studi clinici.

Studi sugli animali

I ricercatori usano gli studi sugli animali per scoprire i meccanismi che sono alla base di vari processi patologici e per valutare la sicurezza dei trattamenti medici emergenti.

Gli studi sugli animali agiscono come una sorta di via di mezzo tra gli esperimenti in vitro e gli studi umani. La maggior parte degli studi sugli animali utilizza topi o ratti allevati in laboratorio che sono quasi geneticamente identici. Di conseguenza, i ricercatori possono monitorare vari effetti biologici all’interno di organismi complessi.

Testare soggetti geneticamente simili in un ambiente di laboratorio offre un grado di controllo che non esiste in una sperimentazione clinica.

Sperimentazioni cliniche

Se un candidato farmaco appare sicuro ed efficace negli studi in vitro e sugli animali, i ricercatori ne valutano gli effetti sugli esseri umani attraverso studi clinici.

I ricercatori spesso confrontano gli effetti dei nuovi farmaci con quelli di un placebo.

Molti considerano gli studi controllati randomizzati (RCT) il gold standard per i test farmaceutici. Tutti gli RCT devono includere la randomizzazione e il controllo.

Nella randomizzazione, i ricercatori assegnano casualmente i partecipanti al trattamento o al gruppo placebo.

Con il controllo, i ricercatori confrontano i risultati del partecipante che ha ricevuto il nuovo farmaco o intervento con quelli di un partecipante nel gruppo di controllo. I partecipanti nel gruppo di controllo ricevono un trattamento alternativo, come un placebo o una forma più vecchia del nuovo farmaco.

I ricercatori possono scegliere di “accecare” il loro RCT trattenendo le informazioni che potrebbero influenzare il partecipante coinvolto nell’esperimento fino alla fine della prova.

Un RCT in cieco potrebbe comportare la distribuzione del trattamento e del placebo in capsule identiche in modo che i partecipanti non possano dire in quale gruppo di trattamento si trovano.

L’accecamento può anche comportare il nascondere le informazioni ai membri del team di ricerca così come ai partecipanti. Questo è noto come doppio cieco.

Il cieco aiuta a ridurre i bias o gli errori sistematici che possono compromettere il disegno di uno studio e la validità dei suoi risultati.