Doelstellingen: De werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van Elmiron (oraal pentosan polysulfaat-natrium) bij het verlichten van terugkerende symptomen van interstitiële cystitis (IC) werden onderzocht in een langlopende, open-label studie naar het gebruik door artsen.

Methoden: Patiënten met gediagnosticeerde interstitiële cystitis die voldeden aan de ingangscriteria voor de studie ontvingen gedurende 3 maanden zendingen Elmiron in een dosis van 100 mg 3 maal per dag en voor de opeenvolgende periodes van 3 maanden, op voorwaarde dat zij vragenlijsten over hun ziektesymptomen invulden en terugstuurden, eventuele bijwerkingen meldden en laboratoriumgegevens lieten verzamelen vóór elke nieuwe zending. De patiënten waren verplicht de medicatie te kopen. De antwoorden op de vragenlijsten leverden de hier gerapporteerde gegevens op. Verscheidene symptomatische parameters van de ziekte (algehele verbetering, algehele verbetering van pijn en urgentie, urinefrequentie, en nocturie) werden op deze manier geregistreerd en gebruikt om de werkzaamheid te evalueren.

Resultaten: Elmiron gebruik was gecorreleerd met verbeteringen in sommige symptomen, en deze verbeteringen namen toe met de duur van de behandeling. Sommige symptomen verbeterden binnen 5 maanden, hoewel de meeste symptomen verbeteringen bleven vertonen in zowel ernstbeoordeling als in percentage positieve responders gedurende 1 tot 2 jaar. Populaties van patiënten die een verlengde behandeling kregen, sommige voor > 90 maanden, vertoonden geen verdere verbetering of verslechtering van de symptoomwaarden. Zesenveertig procent van de patiënten stopte met de studie binnen de eerste 3 maanden van behandeling met Elmiron. De frequentie van ongewenste voorvallen was < 4%. De meest opvallende bijwerkingen waren omkeerbare alopecia, diarree, misselijkheid, hoofdpijn en huiduitslag.

Conclusies: Elmiron lijkt een effectieve langetermijnbehandeling te zijn voor het verminderen van een constellatie van invaliderende symptomen geassocieerd met interstitiële cystitis bij sommige patiënten. Patiënten met een positieve respons op Elmiron lijken deze respons in de loop van de tijd te behouden.