Cholinergic Drug, een van de vele geneesmiddelen die de werking van de neurotransmitter acetylcholine remmen, versterken of nabootsen, de belangrijkste overbrenger van zenuwimpulsen binnen het parasympatisch zenuwstelsel – d.w.z., dat deel van het autonome zenuwstelsel dat gladde spieren samentrekt, bloedvaten verwijdt, lichaamssecreties verhoogt en de hartslag vertraagt.

Acetylcholine-afgifte door zenuwimpulsen kan worden geblokkeerd door botulinetoxine, een zeer krachtige chemische stof die wordt geproduceerd in voedsel dat is besmet met de bacterie Clostridium botulinum en die af en toe ernstige voedselvergiftiging (botulisme) veroorzaakt. Het ernstigste effect is verlamming van de skeletspier. Wanneer botulinum toxine plaatselijk wordt geïnjecteerd, kan het echter worden gebruikt om ernstige spierkrampen of hevig, oncontroleerbaar zweten te behandelen. Onder handelsnamen als Botox wordt het ook gebruikt voor cosmetische doeleinden; plaatselijk geïnjecteerd botulinum toxine zal de spieren van het gezicht verlammen, waardoor de huid ontspant en rimpels verminderen.

Veel geneesmiddelen hebben een wisselwerking met acetylcholine-receptoren. Acetylcholine zelf heeft een zeer kortstondige werking omdat het snel in het bloed wordt vernietigd. Een acetylcholine-achtig geneesmiddel dat therapeutisch wordt toegepast is pilocarpine, een selectieve muscarine-receptor agonist die wordt gebruikt in oogdruppels om de pupil te vernauwen en de intraoculaire druk te verlagen die verhoogd is bij de ziekte glaucoom.

Antagonisten die werken op muscarine-receptoren zijn onder andere geneesmiddelen als atropine en scopolamine. Deze geneesmiddelen onderdrukken alle acties van het parasympatische systeem, wat resulteert in het opdrogen van de afscheidingen van het lichaam (bijv. speeksel, tranen, zweet, bronchiale afscheidingen en gastro-intestinale afscheidingen); ontspanning van de gladde spieren in de darm, bronchiën en urineblaas; een verhoging van de hartslag; verwijding van de pupillen; en verlamming van het focussen van de ogen. Deze geneesmiddelen worden veel gebruikt om afscheidingen op te drogen en de bronchiën te verwijden tijdens anesthesie en om de pupillen te verwijden tijdens oftalmologische procedures. Scopolamine wordt ook gebruikt om reisziekte te behandelen, een effect dat afhangt van zijn vermogen om de activiteit van het centrale zenuwstelsel te onderdrukken.

Nicotine, het belangrijkste verslavende ingrediënt in de tabak die in sigaretten en sigaren wordt gebruikt, werkt op een subset van cholinerge receptoren die bekend staan als nicotinerge receptoren. Middelen die deze receptoren blokkeren, de zogenaamde nicotine-receptorantagonisten, kunnen worden onderverdeeld in middelen die voornamelijk op skeletspieren werken en middelen die op gangliacellen werken. Tot deze laatste groep behoren hexamethonium en trimethaphan. Deze middelen veroorzaken een algehele verlamming van het autonome zenuwstelsel, omdat zij geen onderscheid maken tussen sympathische en parasympathische ganglia en derhalve niet specifiek werkzaam zijn. Zij waren de eerste doeltreffende middelen om de hoge bloeddruk te verlagen (antihypertensiva), maar zij hebben vele hinderlijke bijwerkingen die verband houden met de verlamming van het autonome zenuwstelsel (bijvoorbeeld wazig zien, constipatie, impotentie, niet kunnen urineren). Zij zijn vervangen door meer selectieve geneesmiddelen. De nicotine-receptorantagonisten die inwerken op de neuromusculaire junctie worden gebruikt tijdens chirurgische ingrepen om spierverslapping te bewerkstelligen.

Acetylcholine wordt geïnactiveerd door het enzym acetylcholinesterase, dat zich bij cholinerge synapsen bevindt en het acetylcholinemolecuul afbreekt in choline en acetaat. Een groep acetylcholinesteraseremmers (anticholinesteraseremmers) wordt gebruikt voor de behandeling van myasthenia gravis, een aandoening die wordt gekenmerkt door spierzwakte. Neostigmine en pyridostigmine zijn geneesmiddelen die de neuromusculaire junctie kunnen bereiken, maar niet de ganglia van het autonome zenuwstelsel en dus niet de bloed-hersenbarrière passeren. Daarom verlengen deze middelen de werking van acetylcholine specifiek bij de neuromusculaire junctie.