Ondanks positieve preklinische resultaten mislukt ongeveer 30% van de kandidaat-geneesmiddelen bij klinische proeven op mensen omdat ze nadelige bijwerkingen hebben. Nog eens 60% geeft niet het gewenste effect.

In vivo tests, vooral in klinische proeven, zijn een vitaal aspect van medisch onderzoek in het algemeen. In vivo studies leveren waardevolle informatie op over de effecten van een bepaalde stof of ziekteprogressie in een geheel, levend organisme.

De belangrijkste soorten in vivo tests zijn dierstudies en klinische proeven.

Dierstudies

Onderzoekers gebruiken dierstudies om de mechanismen bloot te leggen die ten grondslag liggen aan verschillende ziekteprocessen en om de veiligheid van opkomende medische behandelingen te beoordelen.

Dierstudies fungeren als een soort middenweg tussen in vitro-experimenten en proeven op mensen. Bij de meeste dierproeven worden in het laboratorium gefokte muizen of ratten gebruikt die genetisch vrijwel identiek zijn. Daardoor kunnen onderzoekers verschillende biologische effecten binnen complexe organismen in de gaten houden.

Het testen van genetisch vergelijkbare proefpersonen in een laboratoriumomgeving biedt een mate van controle die in een klinische proef niet bestaat.

Klinische proeven

Als een kandidaat-geneesmiddel zowel veilig als effectief blijkt te zijn in in-vitro- en dierstudies, evalueren onderzoekers de effecten ervan bij mensen door middel van klinische proeven.

Onderzoekers vergelijken vaak de effecten van nieuwe geneesmiddelen met die van een placebo.

Velen beschouwen gerandomiseerde gecontroleerde proeven (RCT’s) als de gouden standaard voor het testen van geneesmiddelen. Alle RCT’s moeten randomisatie en controle bevatten.

Bij randomisatie wijzen de onderzoekers de deelnemers willekeurig toe aan ofwel de behandelings- ofwel de placebogroep.

Bij controle vergelijken de onderzoekers de resultaten van de deelnemer die het nieuwe geneesmiddel of de interventie kreeg met die van een deelnemer in de controlegroep. De deelnemers in de controlegroep krijgen een alternatieve behandeling, zoals een placebo of een oudere vorm van het nieuwe geneesmiddel.

Onderzoekers kunnen ervoor kiezen hun RCT te “verblinden” door informatie die van invloed kan zijn op de deelnemer aan het experiment achter te houden totdat de proef is afgelopen.

Een geblindeerde RCT kan inhouden dat de behandeling en het placebo in identieke capsules worden gedistribueerd, zodat de deelnemers niet kunnen zien in welke behandelingsgroep ze zitten.

Blindering kan ook inhouden dat informatie wordt achtergehouden voor zowel de leden van het onderzoeksteam als de deelnemers.

Blindering helpt bias of systematische fouten te verminderen die de opzet van een onderzoek en de geldigheid van de resultaten in gevaar kunnen brengen.