Apesar dos resultados pré-clínicos positivos, cerca de 30% dos candidatos a fármacos fracassam nos ensaios clínicos em humanos devido à causa de efeitos secundários adversos. Mais 60% não produzem o efeito desejado.

Os testes in vivo, especialmente em ensaios clínicos, são um aspecto vital da investigação médica em geral. Os estudos in vivo fornecem informações valiosas sobre os efeitos de uma determinada substância ou progressão de uma doença num organismo vivo.

Os principais tipos de testes in vivo são estudos em animais e ensaios clínicos.

Estudos anímicos

Os investigadores utilizam estudos em animais para descobrir os mecanismos subjacentes a vários processos de doenças e para avaliar a segurança de tratamentos médicos emergentes.

Os estudos anímicos actuam como uma espécie de meio termo entre experiências in vitro e ensaios em humanos. A maioria dos estudos com animais utiliza ratos criados em laboratório ou ratos que são quase geneticamente idênticos. Como resultado, os investigadores podem monitorizar vários efeitos biológicos dentro de organismos complexos.

Testar sujeitos geneticamente semelhantes num ambiente de laboratório oferece um grau de controlo que não existe num ensaio clínico.

Testes clínicos clínicos

Se um candidato a fármaco aparecer tanto seguro como eficaz em estudos in vitro e em animais, os investigadores avaliarão os seus efeitos em seres humanos através de ensaios clínicos.

Os investigadores comparam frequentemente os efeitos de novos fármacos com os de um placebo.

Muitos consideram os ensaios controlados aleatorizados (RCTs) o padrão de ouro para os ensaios farmacêuticos. Todos os ETR devem incluir aleatorização e controlo.

Na aleatorização, os investigadores atribuem aleatoriamente os participantes quer ao tratamento quer ao grupo placebo.

Com controlo, os investigadores comparam os resultados do participante que recebeu o novo medicamento ou intervenção com os de um participante do grupo de controlo. Os participantes do grupo de controlo recebem um tratamento alternativo, tal como um placebo ou uma forma mais antiga do novo medicamento.

Os investigadores podem optar por “cegar” o seu TCR, retendo informações que poderiam influenciar o participante envolvido na experiência até ao final do ensaio.

Um TCR cego pode envolver a distribuição do tratamento e placebo em cápsulas idênticas para que os participantes não possam dizer em que grupo de tratamento se encontram.

A ocultação pode também envolver a retenção de informação dos membros da equipa de investigação, bem como dos participantes. Isto é conhecido como double-blinding.

Blinding ajuda a reduzir a parcialidade ou erros sistemáticos que podem comprometer a concepção de um estudo e a validade dos seus resultados.