A pesar de los resultados preclínicos positivos, alrededor del 30% de los candidatos a fármacos fracasan en los ensayos clínicos en humanos debido a que causan efectos secundarios adversos. Un 60% adicional no produce el efecto deseado.

Las pruebas in vivo, especialmente en los ensayos clínicos, son un aspecto vital de la investigación médica en general. Los estudios in vivo proporcionan información valiosa sobre los efectos de una sustancia concreta o la progresión de una enfermedad en un organismo vivo completo.

Los principales tipos de pruebas in vivo son los estudios con animales y los ensayos clínicos.

Estudios con animales

Los investigadores utilizan los estudios con animales para descubrir los mecanismos que subyacen a diversos procesos de enfermedad y para evaluar la seguridad de los tratamientos médicos emergentes.

Los estudios con animales actúan como una especie de término medio entre los experimentos in vitro y los ensayos con humanos. La mayoría de los estudios con animales utilizan ratones o ratas criados en laboratorio que son casi idénticos genéticamente. Como resultado, los investigadores pueden supervisar diversos efectos biológicos dentro de organismos complejos.

Probar con sujetos genéticamente similares en un entorno de laboratorio ofrece un grado de control que no existe en un ensayo clínico.

Ensayos clínicos

Si un candidato a fármaco parece seguro y eficaz en los estudios in vitro y con animales, los investigadores evaluarán sus efectos en seres humanos a través de ensayos clínicos.

Los investigadores suelen comparar los efectos de los nuevos fármacos con los de un placebo.

Muchos consideran que los ensayos controlados aleatorios (ECA) son el estándar de oro para las pruebas farmacéuticas. Todos los ECA deben incluir la aleatorización y el control.

En la aleatorización, los investigadores asignan al azar a los participantes al grupo de tratamiento o al de placebo.

Con el control, los investigadores comparan los resultados del participante que recibió el nuevo fármaco o la intervención con los de un participante del grupo de control. Los participantes del grupo de control reciben un tratamiento alternativo, como un placebo o una forma más antigua del nuevo fármaco.

Los investigadores pueden optar por «cegar» su ECA ocultando la información que podría influir en el participante implicado en el experimento hasta que el ensayo finalice.

Un ECA cegado podría implicar la distribución del tratamiento y el placebo en cápsulas idénticas para que los participantes no puedan saber en qué grupo de tratamiento se encuentran.

El cegamiento también puede implicar la ocultación de información a los miembros del equipo de investigación, así como a los participantes. Esto se conoce como doble cegamiento.

El cegamiento ayuda a reducir el sesgo o los errores sistemáticos que pueden poner en peligro el diseño de un estudio y la validez de sus resultados.