Mimo pozytywnych wyników badań przedklinicznych, około 30% kandydatów na leki nie przechodzi badań klinicznych z powodu wywołania niepożądanych skutków ubocznych. Dodatkowe 60% nie osiąga pożądanego efektu.

Badania in vivo, szczególnie w próbach klinicznych, są istotnym aspektem badań medycznych w ogóle. Badania in vivo dostarczają cennych informacji na temat działania określonej substancji lub przebiegu choroby w całym, żywym organizmie.

Głównymi rodzajami badań in vivo są badania na zwierzętach i badania kliniczne.

Badania na zwierzętach

Badacze wykorzystują badania na zwierzętach do odkrywania mechanizmów leżących u podstaw różnych procesów chorobowych oraz do oceny bezpieczeństwa pojawiających się metod leczenia.

Badania na zwierzętach stanowią rodzaj pośredniej platformy pomiędzy eksperymentami in vitro a badaniami na ludziach. Większość badań na zwierzętach wykorzystuje myszy lub szczury hodowane w laboratoriach, które są niemal identyczne pod względem genetycznym. Dzięki temu badacze mogą monitorować różne efekty biologiczne w obrębie złożonych organizmów.

Testowanie genetycznie podobnych obiektów w środowisku laboratoryjnym zapewnia stopień kontroli, który nie występuje w badaniach klinicznych.

Badania kliniczne

Jeśli kandydat na lek wydaje się zarówno bezpieczny, jak i skuteczny w badaniach in vitro i na zwierzętach, badacze ocenią jego działanie na ludziach poprzez badania kliniczne.

Badacze często porównują działanie nowych leków z działaniem placebo.

Wielu uważa randomizowane badania kontrolowane (RCT) za złoty standard badań farmaceutycznych. Wszystkie RCT muszą zawierać randomizację i kontrolę.

W randomizacji badacze losowo przypisują uczestników do grupy leczonej lub grupy placebo.

W przypadku kontroli badacze porównują wyniki uczestnika, który otrzymał nowy lek lub interwencję z wynikami uczestnika z grupy kontrolnej. Uczestnicy w grupie kontrolnej otrzymują alternatywne leczenie, takie jak placebo lub starszą postać nowego leku.

Badacze mogą zdecydować się na „zaślepienie” RCT poprzez zatajenie informacji, które mogłyby wpłynąć na uczestnika biorącego udział w eksperymencie, aż do zakończenia badania.

Zaślepienie RCT może obejmować dystrybucję leczenia i placebo w identycznych kapsułkach, tak aby uczestnicy nie mogli powiedzieć, w której grupie leczenia się znajdują.

Śledzenie może również polegać na nieujawnianiu informacji członkom zespołu badawczego oraz uczestnikom. Jest to tzw. podwójne zaślepianie.

Śledzenie pomaga ograniczyć stronniczość lub błędy systematyczne, które mogą zagrozić projektowi badania i wiarygodności jego wyników.